CRISPR-Gold 技术减轻小鼠自闭症症状(2)

此外，这项研究的另一个特别之处就是使用了由加州伯克利领军的全新的 CRISPR-Cas9 递送方法。目前，最普遍的 CRISPR-Cas9 递送方法是通过病毒载体将 Cas9 酶送入靶细胞中。但是病毒载体存在一定的不足之处：一旦机体识别了病毒载体并产生了与之对抗的抗体就很难保证最终递送的 Cas9 酶的量。”如果你通过病毒载体导入 CRISPR DNA，就难以控制 Cas9 蛋白和引导 RNA 的表达量，因此，病毒载体存在难以控制表达量的问题。”Lee 如是说。

[好文分享：www.11jj.com]

  [本文来自：www.11jj.com]

那么新方法是如何递送的呢？他们利用金纳米颗粒将 CRISPR-Cas9 复合体导入到脑中。这项技术被称为 CRISPR-Gold。此外，为了提高纳米颗粒的靶向性，技术人员还额外增加了一条引导 RNA，然后以多聚物将整个复合物包裹，这有助于其准确进入靶细胞。

 

Lee 评价道：”我认为 CRISPR-Gold 技术超棒，因为我们可以控制想要注射的量，而这样就有可能降低 CRISPR 技术的副作用，比如说脱靶效应。”

其实，非病毒载体的 CRISPR 递送技术在这之前也有过报道，比如，去年 MIT 的一个研究组就成功利用了纳米粒技术沉默了小鼠肝细胞的基因。不过，CRISPR-Gold 这项技术是第一次被用于编辑大脑中的自闭症致病基因。

此项技术涉及到将纳米颗粒技术直接注射到小鼠脑中，因此这项研究的下一步是开发出更高效的、更容易操纵的 CRISPR-Gold 纳米颗粒，以避免脑部直接注射的一些技术问题，为临床应用做准备。其中，研究者们提议脊髓腔内注射不失为一种方法。

因为 CRISPR-Gold 技术可以精确编辑特定脑细胞，，这也为今后 CRISPR 技术在各种基因疾病和靶向治疗其他社交障碍问题中的应用提供了可能。

“CRISPR-Gold 技术不局限于治疗单基因疾病，还可以用于治疗多基因缺陷疾病如亨廷顿舞蹈征等。”Lee 说。