400万美元的天价药，能救一条命，你愿意买吗？(3)

最新一期的《麻省理工科技评论》杂志封面，就讲述了一个家庭与200万美元基因治疗账单“赛跑”的悲伤故事。

[原文来自：www.11jj.com]

住在布鲁克林海洋公园的一家人，为了治疗两个患有卡纳万氏综合征的孩子——18个月大的本尼（Benny）和4个月大的乔什（Josh），去年感恩节在网上发起了一项募捐。 [转载出处：www.11jj.com]

图 |《麻省理工科技评论》最新一期杂志封面故事直指高价药问题：医学变得越来越个性化、越来越精准、越来越不平等......

但是截至目前，只筹集了20万美元，与200万美元的基因治疗费用相比，简直是杯水车薪。而患有这种极罕见疾病的两位孩子，不知道还能不能等得及。

天价费用，是制药企业的罪过吗？

2017 年 8 月 31 日，诺华制药宣布，美国 FDA 已经批准其重磅 CAR-T 疗法 Kymriah 上市，用于治疗儿童、成人急性淋巴细胞白血病 （ALL）。

 

CAR-T 技术，简而言之就是利用癌症患者自身的免疫细胞，经体外基因改造并大量增值后重新回输体内，从而实现利用强化改造后的免疫细胞击杀体内的肿瘤细胞。

 

2018年的诺贝尔生理或医学奖，也颁给了为肿瘤免疫治疗作出突出贡献的两位科学家。不管行内还是行外，人们都已经兴奋地意识到，人类与肿瘤的战争，已经进入革命性的免疫治疗时代，并且史无前例地接近胜利。

图 | 2018 年诺贝尔生理或医学奖（来源：诺贝尔官网）

 

但是，CAR-T 疗法 Kymriah 上市消息刷屏的第二天，超 47 万美元的治疗费用再次刷屏，并引发了全球民众的质疑。

 

这样的定价，从近百亿美元研发投入角度来看，并不算高，但对于广大患者来讲，已经远远超过可支付能力。

 

本来是史无前例的突破性产品上市，没想到却让诺华高兴不起来。即便是在喊出“没效果，不要钱”声明的情况下，诺华制药的股票还是蒸发了 19 亿美元。