《自然》：史上最快！加州大学开发新型CRISPR递送系统，仅需一周，即可造出抗癌T细胞 | 科学大发现

Yescarta和Kymriah的接连批准，让基于修饰免疫细胞的新型治疗手段正式走入临床。不过两款药物商业化不久，却也出现了些许“供不应求”的尴尬。
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CAR-T细胞的生产跟不上患者的需求，其中不可忽视的就是，艰难而漫长的病毒转染介导的基因编辑过程。

 

近期，《自然》杂志发表了加州大学旧金山分校研究者的最新研究成果，他们开发出了一种基于电穿孔技术的CRISPR/Cas9递送系统，无需病毒转染，更加快速、安全，成本也更低。利用这种技术，研究者成功修复了单基因突变患者的缺陷细胞，也成功向T细胞中转入大于1kb的DNA序列、制造出对黑色素瘤细胞靶向性更强的TCR-T细胞，并且在体内表现出更好的抗癌效果。[1]

 

如果使用这种新技术，对T细胞的基因修饰可以在一周左右完成，比一般的基因编辑方法要快得多！

通讯作者Alex Marson

在重新编辑T细胞这个方向上，科学家们已经花费了几十年的时光，目前使用得最广泛、效率最高的技术手段就是利用病毒搭载基因编辑工具。不过呢，病毒载体也有它的缺点，比如寻找合适的病毒载体并不容易，可能需要很长时间来匹配，这期间也会消耗很多经济成本；而且虽然风险不大，病毒载体本身还有破坏正常基因序列的可能的[2,3]。

 

那么有没有更好的递送方式呢？