贪得无厌？一孤儿药价格疯涨500倍，荷兰医生说“不”！(2)

2018-09-04 04:51:42

这一年，CDCA获得欧洲药品管理局批准，用于治疗罕见病脑腱黄瘤病(CTX)，从而获得了10年市场独占期。

[好文分享：www.11jj.com]

此前，Leadiant收购了与其竞争的CDCA供应商，并让该药在2015年退出市场。去年，在通过两项小型临床试验获得欧洲药品管理局批准后，将该药重新上市。 [原创文章：www.11jj.com]

CTX是一种常染色体隐性遗传的脂质贮积病，由胆汁酸合成障碍所致，初次报道于1937年。

CTX的主要神经病学特征是小脑共济失调、锥体束征和智力下降。其中一个或多个特征常到儿童期晚期或成年早期时才显现。该综合征进展缓慢，虽然尚无法治愈，但通过治疗可改变其病程。

2017年以前，没有任何监管机构正式批准将CDCA用于治疗脑腱黄瘤病，但自从20世纪末发现CDCA在这种极其罕见的疾病上疗效显著后，医生便开始“在适应症以外”开这种药。

在荷兰，目前约有55名患者接受这种药物治疗。

套路满满

自获得孤儿药资格后，CDCA的价格一路猛涨，从一年300欧元涨至一年超过15万欧元。

Leadiant操作手法是不是似曾相识？

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