400万美元的天价药，能救一条命，你愿意买吗？

如果 400 万美元能救一条命，你愿意救吗？按道理来讲，生命是宝贵的，也是无价的。生死之际，为寻找救命良药，怎样的付出都应该是值得的。

 

但是，如果一个人已经手握救命良药，且不是什么江湖骗子，是真的能够科学、安全、有效地挽救岌岌可危的患者生命，唯一的问题就是“施救者”开价高昂——救一次 400 万美元，那这件事就很值得讨论了。

又一种绝症被战胜，但治疗费用高达 400 万美元

据路透社 11 月 5 日报道，全球制药巨头瑞士诺华制药表示，其一款治疗致命遗传疾病——婴儿 1 型脊髓性肌萎缩（SMA）的新基因疗法，或定价 400 万-500 万美元。

图 | 脊髓性肌萎缩（来源：evolving-science.com）

 

SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。根据疾病的发生时间和严重程度，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，大约 60% 的 SMA 患者是 1 型，也是最严重的一种类型。

 

SMA 是导致婴儿死亡的头号遗传病因。据估计，SMA 发病率为 1/6000~1/10000，其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。这样的发病率，已经不能再说是罕见了。

 

虽然病因明确，但一直以来我们却无计可施，无药可医。

 

也正因致病基因明确，科学家们一直以来将该类疾病的治疗，寄希望于基因疗法的突破。SMA 也曾被美国国立卫生院（NIH）预测为未来最有希望突破的神经肌肉类疾病。

 

2016 年，FDA 终于批准了唯一一款治疗 SMA 的基因疗法 Spinraza，适用于婴儿与成人 1 型 SMA 的治疗。截止 2017 年底，Spinraza 基因疗法一共治疗了超过 3200 名患者，其全球销售额就已高达 8.84 亿美元。

 

与此同时，一家被外界称为“谜一样”的基因治疗创业公司 AveXis，仅靠一个针对 SMA 新型基因疗法的临床 1 期试验结果，就取得了当时高达 30 亿美元的估值。